Los precios exorbitantes pueden ser señal de que un tratamiento no es sostenible desde el punto de vista económico.
Previo al lanzamiento del fármaco más caro hasta ahora, la terapia génica Glybera, que fue adquirida en una sola ocasión antes de ser retirada del mercado. Su eficacia no justificaba su precio de 1 millón de dólares, convirtiéndolo en el líder en precios en su momento.
Luego surgió el tratamiento más costoso hasta la fecha, cuando Lenmeldy tomó la posta. Este tratamiento para la hemofilia, denominado Hemegenix, tiene un valor de 3,5 millones de dólares y también se basa en la terapia genética. A pesar de las expectativas de generar ventas millonarias, no ha alcanzado la aceptación anticipada, según informes de noticias.
Orchard, por su parte, desistió de otro enfoque de terapia génica, Strímvelis, que constituía una cura absoluta para un tipo de inmunodeficiencia. Aunque esta terapia fue aprobada en Europa y contaba con respaldo financiero, la insuficiente cantidad de pacientes y la existencia de una alternativa acabaron por llevar a su suspensión en 2022.
En una operación posterior, Orchard fue adquirida por la compañía farmacéutica japonesa Kyowa Kirin, convirtiéndose en su filial.
A pesar de los prometedores resultados en ensayos clínicos, las terapias genéticas parecen no lograr tener el impacto deseado. En el caso de Lenmeldy, la clave reside en la detección temprana de la enfermedad, ya que una vez que los síntomas aparecen en los niños, puede ser demasiado tarde. Actualmente, muchos pacientes son diagnosticados simplemente porque un hermano mayor ha sufrido la enfermedad hereditaria.
En 2016, MIT Technology Review narró tanto los impresionantes efectos de la terapia genética MLD como la angustia de los padres, con situaciones donde un niño podía fallecer para salvar a otro.
Orchard tiene la esperanza de abordar este problema incluyendo estas enfermedades en las pruebas de detección neonatal automáticas, una medida que podría asegurar su mercado y salvar la vida de muchos más niños. Se espera que una decisión al respecto se tome después de una reunión en mayo del comité gubernamental de los EE. UU. sobre pruebas neonatales.
Amy Price, una defensora de las enfermedades raras que lidera la consultoría Rarralel en Denver, es una de las entusiastas de este tratamiento. Price, madre de tres hijos con MLD, elogia la terapia genética MLD que recibieron sus dos hijos sobrevivientes en fase experimental a partir de 2011.
Price describe a sus hijos tratados, ahora preadolescentes y adolescentes, como "totalmente normales, absolutamente normales". Según ella, el valor de esta terapia justifica su precio, señalando que "el coste económico de un niño no tratado… supera con creces los precios de cualquier terapia genética”. Esta realidad resulta complicada de comprender para quienes centran su atención únicamente en el aspecto económico.